2020年度藥品審評報告（二）
——來源：國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)布時間:2021-06-22 09:27:41 點擊率:4927
四、全力做好應急審評工作
?。ㄒ唬┘訌娊y(tǒng)一領導，制定工作程序
按照國家藥監(jiān)局黨組關于疫情防控應急審評審批工作部署，藥審中心聞令而動，一是充分發(fā)揮集體決策作用，迅速成立抗新型冠狀病毒藥物特別審評領導小組，抽調(diào)16個部門148名骨干力量為工作小組成員，先后召開特別審評領導小組會議6次和領導小組專題會18次，明晰工作原則，優(yōu)化工作流程，及時研究解決應急審評過程中遇到的問題，保證工作順利推進、有序開展。二是制定工作程序，形成1個方案、2個程序、1個規(guī)范，即《藥審中心抗新型冠狀病毒藥物特別審評工作方案》《關于新型冠狀病毒（2019-nCoV）藥物立項申請評議工作程序》《關于新型冠狀病毒（2019-nCoV）藥物特別專家組評估和審核工作程序》《國家藥監(jiān)局抗新型冠狀病毒藥物專家會議管理規(guī)范》。三是嚴格落實“安全守底線、療效有證據(jù)、質(zhì)量能保證、審評超常規(guī)”的工作要求，按照工作程序，依法依規(guī)、科學規(guī)范審評，標準不降，加速審批。
（二）發(fā)揮專家作用，解決技術難題
一是組建特別專家組。按照《國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品特別審批程序》（原國家食品藥品監(jiān)督管理局令第21號）規(guī)定和國家藥監(jiān)局新型冠狀病毒感染肺炎疫情應對工作組藥品組的決定，藥審中心先后遴選出多位院士和知名專家組成了特別專家組，經(jīng)國家藥監(jiān)局批準后開展工作。遇到新的技術難點問題時，聽取專家意見建議后，由專家投票表決。二是注重發(fā)揮專家技術支撐作用。通過專家研討會和專家咨詢會解決特定技術問題，例如針對mRNA新冠病毒疫苗在研發(fā)上存在的難點和潛在的風險，藥審中心組織專家形成技術指導原則，以指導相關企業(yè)的研發(fā)。
?。ㄈ崟r高效溝通，提高研發(fā)進度
一是遵循“早期介入、持續(xù)跟進、主動服務”的工作要求，第一時間組織審評力量對咨詢品種或注冊申請立項的科學性和可行性進行評議，并在24小時內(nèi)與申請人進行溝通交流，保證申請人盡快提交特別審批注冊申請。二是加強國際合作。積極參加世界衛(wèi)生組織（WHO）、國際藥品監(jiān)管機構(gòu)聯(lián)盟（ICMRA）等組織召開的視頻電話會議，共同探討研發(fā)審評標準，了解新冠病毒疫苗研發(fā)信息，指導推動研發(fā)企業(yè)赴國外開展Ⅲ期臨床試驗。
?。ㄋ模┨剿餮袑徛?lián)動，堅持科學審評
一是探索建立研發(fā)審評聯(lián)動工作機制。邊研發(fā)、邊提交、邊審評，為新冠病毒疫苗研發(fā)爭取到了寶貴時間，確保新冠病毒疫苗等研發(fā)走在世界前列。通過這種工作機制，大大縮短了審評時間。二是建立技術標準體系。針對新冠病毒的特點，及時制定新冠病毒疫苗、新冠肺炎治療藥物研發(fā)技術指導原則等28個技術文件，指導企業(yè)高標準研發(fā)，少走彎路，科學開展審評。
五、鼓勵中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展
貫徹落實習近平總書記關于中醫(yī)藥的重要指示精神、《中共中央 國務院關于促進中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見》及國家藥監(jiān)局要求，藥審中心從改革中藥注冊分類、健全中藥技術指導原則等各方面積極鼓勵中藥守正創(chuàng)新。一是推動中藥的傳承發(fā)展。起草并由國家藥監(jiān)局發(fā)布《中藥注冊分類及申報資料要求》，豐富古代經(jīng)典名方復方制劑的范圍，促進古代經(jīng)典名方中藥復方制劑研發(fā)，推動其向新藥轉(zhuǎn)化。二是建立完善符合中藥特點的質(zhì)量控制體系。遵循中藥特點和研發(fā)規(guī)律，將中藥獨特的理論體系和實踐特點、中藥制劑質(zhì)量控制特點與藥品質(zhì)量控制的一般要求有機結(jié)合，研究構(gòu)建完善符合中藥制劑特點的質(zhì)量控制方法和策略，制定《中藥新藥用飲片炮制研究指導原則（試行）》《中藥新藥質(zhì)量標準研究技術指導原則（試行）》《中藥復方制劑生產(chǎn)工藝研究技術指導原則（試行）》《中藥生物效應檢測研究技術指導原則（試行）》等8個技術指導原則。三是健全符合中藥特點的審評體系。引入新工具、新方法、新標準用于中藥療效評價，細化申報資料要求，制定《中藥新藥用于慢性便秘臨床研究技術指導原則》《中藥新藥用于糖尿病腎病臨床研究技術指導原則》等技術指導原則，探索構(gòu)建中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗和臨床試驗相結(jié)合的審評證據(jù)體系。四是全力做好中藥特別審評工作。充分發(fā)揚抗疫精神，制定了《用于新冠肺炎中藥注冊申請?zhí)貏e審批申報資料要求（試行）》《用于新冠肺炎中藥注冊申請?zhí)貏e審批技術指導原則（試行）》等，指導應急狀態(tài)下的中藥審評。截至2020年12月31日，“三方”中的清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒的IND申請已獲批準，“三藥”連花清瘟顆粒/膠囊、金花清感顆粒、血必凈注射液獲批增加用于治療新冠肺炎的適應癥。五是赴武漢開展實地調(diào)研和座談，持續(xù)推進中藥監(jiān)管科學“以臨床價值為導向的中藥安全性評價研究”課題研究。六是開展援疆援藏工作，赴西藏開展實地調(diào)研、與新疆維吾爾自治區(qū)藥品監(jiān)督管理局召開線上座談交流會，支持民族藥發(fā)展。
六、加強《藥品注冊管理辦法》配套文件制修訂
新修訂的《藥品注冊管理辦法》是貫徹黨中央、國務院審評審批制度改革精神和落實新修訂《藥品管理法》的重要規(guī)章，考慮到藥品注冊管理中的具體技術要求，需要跟隨技術發(fā)展的腳步不斷調(diào)整完善，在規(guī)章中不適宜作出具體的規(guī)定，因此這些具體技術要求在《藥品注冊管理辦法》發(fā)布后，以配套文件、技術指導原則等形式發(fā)布，既能更好地順應藥品研發(fā)的科學規(guī)律，也能確保新舊《藥品注冊管理辦法辦法》的平穩(wěn)過渡和新《藥品注冊管理辦法》的順利實施。
根據(jù)國家局部署，藥審中心統(tǒng)籌協(xié)調(diào)，加大配套文件的制修訂力度，成立課題組，對重點難點問題開展調(diào)研攻關，充分聽取專家、業(yè)界意見，力求達成共識，共參與了48個配套文件制修訂工作，其中牽頭起草配套文件30個。自開展工作以來，已基本完成配套文件公開征求意見工作，部分文件已經(jīng)國家局審核同意后發(fā)布實施，有效確保了各項審評任務不斷、不散、不亂，新舊注冊相關規(guī)定的順利過渡和實施。
七、加快審評技術標準體系建設
在藥品審評和研發(fā)過程中，指導原則兼具監(jiān)管依據(jù)和技術要求的雙重職能。《藥品注冊管理辦法》明確從事藥物研制和藥品注冊活動，應當遵守有關法律、法規(guī)、規(guī)章、標準和規(guī)范；藥審中心等專業(yè)技術機構(gòu)，應當根據(jù)科學進展、行業(yè)發(fā)展實際和藥品監(jiān)督管理工作需要制定技術指導原則和程序，并向社會公布。
藥品技術指導原則體系的建立與完善，是落實“四個最嚴”要求的最好實踐，是藥審中心推進審評體系和審評能力現(xiàn)代化的重要舉措。藥審中心通過“定標準、定程序、定計劃”三步走的方式，統(tǒng)籌規(guī)劃以指導原則為核心的審評標準體系建設，圍繞藥品研發(fā)需求和鼓勵創(chuàng)新的原則，對標國際先進監(jiān)管機構(gòu)技術標準，加大指導原則制定和公開力度。2020年共開展了119個技術指導原則制修訂工作，根據(jù)《國家藥監(jiān)局綜合司關于印發(fā)藥品技術指導原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號）要求，截至2020年12月31日，藥審中心已經(jīng)國家藥監(jiān)局審查同意發(fā)布了71個指導原則，詳見附件6。
在應對新型冠狀病毒肺炎、促進新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物的研發(fā)和審評質(zhì)量、速度方面，藥審中心發(fā)布了《新型冠狀病毒預防用疫苗研發(fā)技術指導原則（試行）》等7個指導原則；在著力提升中藥材質(zhì)量研究，鼓勵中藥研發(fā)與創(chuàng)新方面，發(fā)布了《中藥新藥用藥材質(zhì)量控制研究技術指導原則（試行）》《中藥復方制劑生產(chǎn)工藝研究技術指導原則（試行）》《中藥新藥用于慢性便秘臨床研究技術指導原則》等10個指導原則；在鼓勵兒童藥物研發(fā)方面，發(fā)布了《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術指導原則（試行）》等3個指導原則；在支持抗腫瘤藥物研發(fā)，進一步滿足申請人對具體抗腫瘤藥物的個藥指導原則需求方面，發(fā)布了《抗腫瘤藥聯(lián)合治療臨床試驗技術指導原則》《注射用曲妥珠單抗生物類似藥臨床試驗指導原則》等22個指導原則；在提高仿制藥質(zhì)量，推進仿制藥一致性評價方面，規(guī)范審評標準和尺度，發(fā)布了《化學藥品注射劑仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價技術要求》《化學藥品注射劑（特殊注射劑）仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價技術要求》等9個指導原則。這些指導原則覆蓋新冠應急審評標準、兒童用藥、中藥民族藥技術標準體系、抗腫瘤藥物研發(fā)及仿制藥研發(fā)等熱點難點問題，持續(xù)完善藥品技術指導原則體系，有效推動藥物研發(fā)創(chuàng)新，不斷優(yōu)化統(tǒng)一審評尺度，大力提升審評質(zhì)量和效率，顯著減少審評自由裁量權。
八、持續(xù)深化藥品審評審批制度改革
?。ㄒ唬┘涌炀惩庖焉鲜信R床急需新藥審評
深入貫徹國務院常務會議精神，落實加快境外已上市臨床急需新藥審評要求，在確定了第一二批74個品種名單的基礎上，國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)生健康委組織有關專家研究論證，遴選臨床急需新藥品種，藥審中心發(fā)布了第三批7個品種名單。對于符合《國家藥品監(jiān)督管理局 國家衛(wèi)生健康委員會關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》（2018年第79號）規(guī)定情形的品種，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)生健康委已組織進行了充分遴選，基本解決了臨床急需境外已上市新藥在我國上市速度較慢的問題，進一步提高了公眾用藥的可及性。
2020年，藥審中心完成了13個用于治療罕見病的、臨床急需的藥品的技術審評，均在規(guī)定時限內(nèi)完成，罕見病藥品在3個月之內(nèi)完成審評，其他臨床急需藥品在6個月之內(nèi)完成審評，大大縮短了臨床急需境外新藥在我國上市的時間差距。截至2020年12月31日，已發(fā)布的三批81個品種臨床急需境外已上市新藥中，已有38家企業(yè)的48個品種提出注冊申請，其中39個品種已獲批上市或完成審評，100%在時限內(nèi)完成審評工作，詳見附件7。
?。ǘ┘铀偻苿臃轮扑幰恢滦栽u價工作
2020年，藥審中心采取切實有效措施加速推進仿制藥一致性評價工作。
一是在口服固體制劑一致性評價工作的基礎上，積極推進注射劑一致性評價工作。國家藥監(jiān)局于5月12日發(fā)布《關于開展化學藥品注射劑仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價工作的公告》（2020年第62號），正式啟動注射劑一致性評價工作。藥審中心發(fā)布《化學藥品注射劑仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價技術要求》《化學藥品注射劑仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價申報資料要求》和《化學藥品注射劑（特殊注射劑）仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價技術要求》等技術要求。針對正式啟動前已有620件待審評的注射劑一致性評價申請，藥審中心成立專項審評工作組，采取細化分類處理措施，嚴格執(zhí)行一次性發(fā)補，明確注射劑一致性評價注冊檢查的隨機原則，加快審評速度，在不到5個月的時間內(nèi)完成了620件品種的審評，一致性評價按時限審評已進入常態(tài)化。
二是繼續(xù)規(guī)范參比制劑遴選工作，強化服務與指導。藥審中心發(fā)布《化學仿制藥參比制劑遴選申請資料要求》（藥審中心通告2020年第32號），進一步強調(diào)申請人的自查環(huán)節(jié)，提高參比制劑遴選工作效率。通過進一步規(guī)范內(nèi)部審核、專家委員會審核等流程，2020年優(yōu)化了參比制劑遴選工作。自2017年8月開展一致性評價工作以來共發(fā)布參比制劑目錄35批，涉及3963個品規(guī)（1703個品種），其中包括注射劑參比制劑975個品規(guī)（405個品種）。
三是加強信息公開和培訓。2020年7月舉辦線上化學仿制藥注射劑一致性評價技術研討會，對注射劑一致性評價技術要求、特殊注射劑技術要求、參比制劑申請資料要求等進行宣講。
四是持續(xù)推進生物等效性試驗備案工作。2020年化學藥生物等效性試驗備案平臺共收集了672條記錄，仿制藥一致性評價生物等效性試驗備案平臺共收集了292條記錄。
?。ㄈ┤媛鋵嵟R床試驗期間風險管理
為落實《藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》中有關臨床試驗期間安全風險管理工作，藥審中心在國家藥監(jiān)局指導下，發(fā)布了《藥物臨床試驗期間安全信息評估與管理規(guī)范（試行）》、《研發(fā)期間安全性更新報告管理規(guī)范（試行）》和《藥物臨床試驗登記及信息公示管理規(guī)范（試行）》3個配套文件。為進一步加強臨床試驗過程的安全信息監(jiān)測、識別、評估和風險控制，制定了《藥品審評中心藥物臨床試驗期間安全信息評估與風險管理工作程序（試行）》，上線運行“臨床試驗期間安全風險管理系統(tǒng)”，對臨床試驗期間的安全信息，如可疑且非預期嚴重不良反應（SUSAR）和研發(fā)期間安全性更新報告（DSUR）等開展全過程信息系統(tǒng)化的風險評估。
2020年藥審中心接收來自國內(nèi)外的SUSAR個例報告164403份（涉及病例為57995例）。其中，來自中國的SUSAR個例報告17243份（涉及病例為4647例）；接收DSUR共計1775份；完成臨床試驗登記2610項（含新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物）。對18個藥物臨床試驗中存在的安全性風險，提出了進一步的風險控制處理意見，包括一般風險控制（如修改臨床試驗方案、修改知情同意書、修改研究者手冊、補充完善風險控制措施）和建議申請人主動暫停臨床試驗等。
面對突如其來的嚴重新冠肺炎疫情，藥審中心探索建立了申請人進行臨床試驗進展信息報告機制與通道，規(guī)范了相關工作程序與技術要求，發(fā)布了《新冠肺炎疫情期間藥物臨床試驗管理指導原則（試行）》，制定了規(guī)范統(tǒng)一的《應急審批品種臨床試驗進展和安全監(jiān)測工作文件》。通過每日和每周的動態(tài)風險溝通交流，實施有效的風險監(jiān)測與風險控制。對2020年2月2日至2020年12月31日經(jīng)特別審批程序批準15個疫苗、16個生物制品、6個化學藥、2個中藥的臨床試驗共39個品種實施動態(tài)安全監(jiān)測，完成了應急審批新冠病毒疫苗及新冠肺炎治療藥物臨床試驗進展及安全性監(jiān)測報告共195份。
藥審中心參加《藥物警戒質(zhì)量管理規(guī)范》（GVP）的起草工作，撰寫臨床試驗期間藥物警戒相關內(nèi)容和要求。完成《臨床試驗期間安全信息管理：國際醫(yī)學科學組織理事會（CIOMS）VI工作組報告》的翻譯與出版工作，召開“疫情期間臨床試驗管理及遠程智能技術應用學術交流視頻會議”，探索開展遠程智能化臨床試驗的安全管理工作，穩(wěn)步提升臨床試驗期間安全信息評估和風險管理能力。
?。ㄋ模├^續(xù)夯實審評科學基礎建設
1.審評質(zhì)量管理體系建設
發(fā)揮審評質(zhì)量管理體系對藥品審評工作持續(xù)有效運行的保障作用。一方面是應對新法律規(guī)章實施對審評業(yè)務工作帶來的風險和挑戰(zhàn)，結(jié)合《藥品注冊管理辦法》及其配套文件要求，及時組織對《質(zhì)量手冊》等體系文件進行全面修訂，加強藥品審評業(yè)務與質(zhì)量體系的結(jié)合；另一方面是應對新冠肺炎疫情對審評工作帶來的影響，通過開展藥審中心專項內(nèi)部監(jiān)督檢查，充分鍛煉藥審中心內(nèi)審員隊伍，及時發(fā)現(xiàn)存在的風險并組織改進；同時持續(xù)開展年度滿意度調(diào)查工作，收集國家藥監(jiān)局和申請人對藥審中心在落實新注冊相關要求、應對新冠肺炎疫情風險防控時的意見和建議，為提高審評質(zhì)量和效率提供思路，發(fā)揮質(zhì)量體系對各項工作的支持作用。
2.強化審評信息化建設
為確保各項審評改革工作執(zhí)行過程中的規(guī)范化、標準化、數(shù)字化，藥審中心大力推進信息化建設，依據(jù)《藥品注冊管理辦法》和流程為導向的科學管理體系，以藥品審評業(yè)務流程為基礎，立足工作實際，對藥品技術審評系統(tǒng)升級完善。新增發(fā)補前的專業(yè)審評問詢和發(fā)補后的補充資料問詢平臺，優(yōu)化溝通交流系統(tǒng)，加強審評期間與申請人的主動溝通交流，促進審評業(yè)務工作開展；新增異議處理審核和注冊檢驗網(wǎng)絡通道，調(diào)整優(yōu)先審評審批系統(tǒng)，強化審核流程可操作性，保障審評審批工作順利實施。開通受理網(wǎng)上預約通道，減少人員流動聚集，有效保障新冠肺炎疫情期間申請人受理業(yè)務的有序辦理；增加突破性治療藥物程序，為鼓勵創(chuàng)新和加快臨床急需品種上市拓寬審評通道。通過信息化手段助力藥品審評審批業(yè)務管理，強化網(wǎng)絡信息安全保障，不斷提升藥品審評審批工作質(zhì)量和效率。目前藥審中心網(wǎng)站申請人之窗實名注冊申請企業(yè)10674家，基本實現(xiàn)了藥品、原料藥、輔料、包材注冊申請人網(wǎng)上業(yè)務辦理的全覆蓋。
?。ㄎ澹┓e極推進流程導向科學管理體系建設
為貫徹黨的十九屆四中、五中全會精神，加強治理體系、治理能力建設，以流程導向科學管理體系建設為抓手，不斷推進藥品審評體系和審評能力的現(xiàn)代化。按照前期工作計劃，藥審中心已全面鋪開任務受理、任務分配、專業(yè)審評、綜合審評、溝通交流、專家咨詢、書面發(fā)補、核查檢驗共8個子課題的科學管理體系試點建設，并印發(fā)《藥審中心關于運行藥品專業(yè)審評流程導向科學管理體系有關問題的通知》等8個文件，制定科學管理體系制度制修訂計劃（含28項制度），截至2020年12月31日已完成14項。注重試點建設成果的信息化，將各項措施納入審評信息系統(tǒng)，增強措施執(zhí)行的剛性約束，提高了科學監(jiān)管和智慧審評能力。
形成按季度匯報機制，定期組織匯報試點運行情況。建立了改革措施管理臺賬，納入了58項需要監(jiān)督的改革措施，按月度對每項改革措施實施的責任落實、進展情況、新問題和解決建議予以一體化動態(tài)管理。召開了試點推進座談會、子課題結(jié)題座談會，對各子課題試點進度、成效、問題等進行總結(jié)分析。建立了促進試點建設的長效運行機制，常態(tài)化、一體化推進科學審評、高效審評和廉潔審評。
?。┏掷m(xù)開展ICH工作
切實推進我國藥品審評審批體系與國際接軌，參與ICH指導原則的國際協(xié)調(diào)。一是積極參與ICH議題協(xié)調(diào)工作，自原國家食品藥品監(jiān)督管理總局2017年加入ICH以來，已向36個ICH工作組派出了69名專家，2020年參與ICH工作組電話會437場。二是進一步推進ICH三級指導原則實施工作，國家藥監(jiān)局共發(fā)布了3個ICH指導原則適用及推薦適用公告。三是組織開展ICH指導原則培訓工作，藥審中心開展ICH指導原則線上培訓共15場，主要圍繞29個ICH指導原則的技術要點、實施現(xiàn)狀、實施過程中可能存在的問題等內(nèi)容進行宣貫。培訓對象主要包括國家藥監(jiān)局相關司局、各直屬單位、各省級藥監(jiān)局和省級藥檢機構(gòu)的相關工作人員，共計2723人觀看培訓直播，4244人觀看直播回放。四是召開ICH指導原則和協(xié)調(diào)議題研討會，為廣泛聽取行業(yè)及學界專家意見，2020年藥審中心共召開ICH國內(nèi)專家研討會15場，共計312人參會。
?。ㄆ撸┘訌妼徳u隊伍建設和管理
加強審評隊伍建設，暢通審評員職業(yè)發(fā)展通道，開展主審審評員認定工作；完善聘期考核評價體系，加強員工聘期考核工作；開展補充性招聘，引進臨床、統(tǒng)計等緊缺專業(yè)人才；加強員工培訓，組織開展《藥品注冊管理辦法》及配套文件系列講座、實訓、英語口語等培訓。
九、加強服務指導、改進工作效率和作風
2020年，藥審中心馳而不息強化作風建設，積極服務藥品高質(zhì)量發(fā)展新要求。
一是緊密圍繞新冠肺炎疫情防控大局，超常規(guī)創(chuàng)新開展應急審評審批，加強審評服務保障，全力做好新冠病毒疫苗審評過程中的各項工作。面對新冠肺炎疫情對新冠病毒疫苗藥物的急迫需求，藥審中心堅持尊重科學規(guī)律，建立早期介入，持續(xù)跟蹤，主動服務、研審聯(lián)動的工作機制，始終保持24小時與企業(yè)暢通溝通的狀態(tài)，無論多晚，即使是凌晨3-4點鐘，都會第一時間反饋研發(fā)企業(yè)訴求，在推動境外臨床試驗上強化擔當，在創(chuàng)新審評審批中挖潛增效，成功高效推動國藥集團新冠病毒疫苗附條件批準上市和5個疫苗品種進入Ⅲ期臨床試驗，確保中國新冠病毒疫苗走在世界前列，及時有力支撐了疫情防控大局。同時貫徹落實習近平總書記堅持中西醫(yī)結(jié)合、中西藥并用的重要指示精神，主動對接臨床救治中應用的“三藥三方”生產(chǎn)企業(yè)和研發(fā)單位，積極做好有效中藥方劑轉(zhuǎn)化產(chǎn)品注冊和臨床試驗申請技術指導，確保中藥第一時間用于新冠肺炎患者救治。這些成果不僅確保了防疫的應急所需，還為常態(tài)化疫情防控準備了重要的戰(zhàn)略資源，不僅提振了國人戰(zhàn)勝疫情的信心，還為全球疫情防控貢獻了中國力量。
二是強化服務申請人溝通交流。在新冠肺炎疫情防控常態(tài)化的情況下，全面落實新冠肺炎疫情聯(lián)防聯(lián)控措施，最大限度減少人員流動聚集，阻斷疫情傳播擴散渠道，切實保障申請人的生命安全和身體健康，暫停現(xiàn)場咨詢業(yè)務的同時開通了電話咨詢業(yè)務。增設立了8個聯(lián)系郵箱，申請人可以郵件咨詢問題并提供在審品種受理號等信息，項目管理人員將在3個工作日內(nèi)與該受理號相關的申請人進行聯(lián)系。通過不斷豐富和拓展溝通交流的渠道和方式，服務和便利申請人；為鼓勵創(chuàng)新，更好地體現(xiàn)溝通交流的服務屬性，結(jié)合《藥品注冊管理辦法》，從藥物研制規(guī)律和注冊要求出發(fā)，秉持為藥品注冊申請人服務的原則，修訂后發(fā)布了《藥物研發(fā)與技術審評溝通交流管理辦法》。在保證受試者安全性的基礎上，將Ⅱ類會議劃分為依法應溝通交流、原則上應當溝通交流、可以溝通交流三類情形，并明確和細化了三類溝通交流的情形和要求；為提高溝通交流申請辦理的可預見性和效率，藥審中心通過持續(xù)優(yōu)化溝通交流管理，細化環(huán)節(jié)時限控制，確保了申請人能夠盡快享受到優(yōu)質(zhì)的溝通交流服務，努力滿足申請人逐年增加的溝通交流需求，將2020年溝通交流申請辦理量提升至2019年辦理量的1.31倍，這也是2016年辦理量的11.35倍。
三是持續(xù)改善內(nèi)部工作作風，提高工作效率。這一年藥審中心繼續(xù)深化審評審批制度改革，持續(xù)優(yōu)化審評流程，嚴格時限管理，實施審評任務分析會制度，加強項目督導，鼓勵藥品創(chuàng)新，推動仿制藥高質(zhì)量發(fā)展，審評質(zhì)量和效率有了極大地提升，2020年全年審結(jié)任務整體按時完成率創(chuàng)歷史新高。藥品審評審批的可預期性進一步提高，順利完成《十三五藥品安全規(guī)劃》涉及藥品審評審批改革目標。通過5年來深化藥品審評審批制度改革的不懈努力，藥審中心實現(xiàn)了量變到質(zhì)變的飛躍，藥品平均審評時限大幅壓縮，審評能力大幅提升，一大批創(chuàng)新藥、臨床急需藥獲批上市，累計通過和視同通過一致性評價審評的品種已達445個，為十四五藥品審評事業(yè)的發(fā)展奠定了堅實的基礎。
藥審中心將深入梳理在提高審評效率、創(chuàng)新審評方式等方面的經(jīng)驗做法，使應急狀態(tài)下的臨時性措施，有序地上升為常態(tài)化審評工作長效機制，將被動選擇但被實踐證明長期有效的方法轉(zhuǎn)化為常態(tài)化條件下提高審評能力的主動選擇。
十、加大藥品審評審批信息公開力度
藥審中心持續(xù)推進技術審評的信息公開工作，提高藥品審評審批工作透明度。一是完善信息公開制度，發(fā)布了《藥品審評審批信息公開管理辦法》，明確信息公開的范圍、種類、時限等要求，為做好信息公開工作提供了制度依據(jù)。二是大力推動新藥技術審評報告的公開，自開展工作以來已完成公開新藥技術審評報告316個，指導行業(yè)研發(fā)，更好的服務藥品注冊申請人和公眾。三是加大技術審評過程信息公開力度，通過藥審中心網(wǎng)站向申請人進一步公開了審評排隊信息、優(yōu)先審評的狀態(tài)信息、溝通交流申請及辦理信息等信息，新增了“突破性治療公示”的欄目，公開了“擬突破性治療品種、異議論證結(jié)果”等信息。方便申請人查詢信息，進一步拓寬了申請人的溝通渠道，及時回應社會關切，提高了審評審批工作的透明度。
十一、2021年重點工作安排
2020年，藥品審評工作取得了一定進展，但仍存在著一些問題：一是注冊申請申報量，特別是創(chuàng)新藥申報量連年遞增，藥審中心審評隊伍規(guī)模結(jié)構(gòu)與審評任務量配比失衡；二是高層次及緊缺專業(yè)人才引進難、新進審評員急需長期專業(yè)培訓等審評能力現(xiàn)代化短板問題突出；三是新舊注冊相關規(guī)定過渡期間，應及時研究問題，給予相應的解決措施。2021年藥審中心將緊密圍繞國家藥監(jiān)局工作部署，重點開展以下工作：
?。ㄒ唬┓e極推動制度體系建設
完善新《藥品注冊管理辦法》配套文件，做好新舊注冊相關規(guī)定過渡期相關工作，穩(wěn)妥處理歷史問題；繼續(xù)開展藥品審評流程導向科學管理體系建設工作，構(gòu)建長效運行機制，完善藥品技術指導原則體系，規(guī)范中心制度體系建設，推動審評體系和審評能力現(xiàn)代化；深入推進監(jiān)管科學研究，深化與高校、科研院所合作，加快首批重點項目研究成果轉(zhuǎn)化。
（二）毫不放松做好應急審評審批工作
始終保持應急工作狀態(tài)，完善研審聯(lián)動機制，堅持特事特辦，促進包括中醫(yī)藥、抗體藥物等新冠肺炎治療藥物的研發(fā)；持續(xù)做好應急審評審批核查檢驗協(xié)調(diào)工作；繼續(xù)強化服務指導，持續(xù)跟進各條技術路線新冠病毒疫苗研發(fā)進展，依法依規(guī)嚴格審評，繼續(xù)做好新冠肺炎治療藥物和新冠病毒疫苗審評工作；全面總結(jié)應急審評審批工作經(jīng)驗，完善審評審批制度體系，進一步激發(fā)藥品創(chuàng)新發(fā)展活力。
?。ㄈ┘涌旖⒎现嗅t(yī)藥特點的中藥審評機制體系
構(gòu)建中醫(yī)藥理論、中藥人用經(jīng)驗和臨床試驗“三結(jié)合”的審評證據(jù)體系，組建古代經(jīng)典名方中藥復方制劑專家審評委員會，扎實推進中藥審評審批改革；參考“三方”審評審批經(jīng)驗，逐步探索適合古代經(jīng)典名方的中藥復方制劑的審評指導原則和標準，完善符合中醫(yī)藥特點的技術指導原則；加快確有臨床價值的中藥新藥審批，發(fā)揮中醫(yī)藥在疾病防治中的獨特優(yōu)勢。
?。ㄋ模┏掷m(xù)深化審評審批制度改革
鞏固按時限審評改革成果，完善項目管理工作機制；完善專家咨詢委員會制度，解決爭議重大疑難問題，利用巡視整改要求推動制度改革，加大審評審批信息公開力度，優(yōu)化溝通交流制度，提高審評服務水平；細化上市藥品變更管理技術要求，指導藥品上市許可持有人開展上市后持續(xù)研究；進一步加強臨床試驗期間安全性評價及藥物警戒體系建設；持續(xù)推進ICH指導原則在國內(nèi)轉(zhuǎn)化實施；加快審評數(shù)字化建設，推進eCTD系統(tǒng)使用。加快推進研發(fā)生產(chǎn)主體信息庫建設。
?。ㄎ澹﹫猿止膭钏幤费邪l(fā)創(chuàng)新
持續(xù)完善藥品審評審批制度體系，堅持以安全有效為根本標準，優(yōu)化審評資源配置，在創(chuàng)新藥審評中探索實施“提前介入”“研審聯(lián)動”“平行檢驗”“前置檢驗”等方式；繼續(xù)鼓勵新藥好藥研發(fā)創(chuàng)新，強化溝通交流，優(yōu)先配置資源，進一步細化和實施突破性治療藥物、附條件批準、優(yōu)先審評、特別審批等加快審評程序，加快臨床急需境外新藥、罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等上市速度。
?。┩苿臃轮扑幐哔|(zhì)量發(fā)展
持續(xù)完善仿制藥參比制劑遴選，堅持標準不降低的原則，穩(wěn)妥有序推進仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價；進一步完善仿制藥相關技術指導原則和標準體系建設；以建立審評要點體系為基礎，推動仿制藥審評科學規(guī)范、標準，提高仿制藥審評質(zhì)量和效率。
?。ㄆ撸﹥?yōu)化人才隊伍建設
按照國家藥監(jiān)局統(tǒng)一部署，全力指導和推進長三角、大灣區(qū)兩個分中心建設；以專業(yè)培訓為抓手，進一步加強藥品審評隊伍能力建設；配合藥品審評業(yè)務，積極開展人員招聘工作，加強隊伍建設；進一步加強專業(yè)技術隊伍建設，完善專業(yè)技術隊伍晉升等制度；進一步嚴格人員招聘條件，規(guī)范人員離職，嚴格隊伍管理。
十二、結(jié)語
大鵬一日同風起，扶搖直上九萬里。2021年是實施“十四五”規(guī)劃的開局之年，藥審中心將在國家藥監(jiān)局的堅強領導下，堅持以習近平新時代中國特色社會主義思想為指導，全面貫徹黨的十九大和十九屆二中、三中、四中、五中全會精神，堅持以人民為中心的發(fā)展思想，按照立足新發(fā)展階段，貫徹新發(fā)展理念，構(gòu)建新發(fā)展格局的要求，以習近平總書記“四個最嚴”要求為根本遵循，以鼓勵創(chuàng)新推動藥品高質(zhì)量發(fā)展為主題，以深化藥品審評審批制度改革為主線，以滿足人民日益增長的美好生活需要為根本目的，以建設國際化現(xiàn)代化科學化藥品審評機構(gòu)為根本動力，堅持為國為民履職盡責，切實保障藥品安全有效可及，保護和促進公眾健康，努力實現(xiàn)“十四五”時期發(fā)展開好局、起好步，以優(yōu)異成績迎接中國共產(chǎn)黨成立100周年。
